Wydawnictwo medyczne Cornetis

Wydawnictwo medyczne

+48 71/ 792 80 77 sekretariat@cornetis.pl

Oferta dla wydawnictw - SYSTEM CORPRESS

Artykuły medyczne

Tytuł: CZTERY OBIECUJĄCE METODY FARMAKOLOGICZNEGO LECZENIA MUKOWISCYDOZY

Autor:
Robert W. Wilmott
Język:
EN
Czasopismo:
Przegląd Pediatryczny
Rok:
2011
Tom:
41
Numer:
1
Strona początkowa:
7
Strona końcowa:
14
ISSN:
0137-723X
Słowa kluczowe:
mukowiscydoza, CFTR, kanał chlorkowy, denufosol, VX-770, VX-809, ataluren, PCT124
Czytaj

Chorzy na mukowiscydozę żyją obecnie dłużej niż kiedykolwiek wcześniej, często do 40 lat, a nawet dłużej. Jednak wraz z dłuższym przeżyciem zwiększa się również obciążenie leczeniem. Chorzy na mukowiscydozę wymagają średnio 7 różnych terapii dziennie. Aktualnie dostępne metody leczenia skierowane są przede wszystkim na łagodzenie szkód dokonanych przez chorobę. Wobec niemożności wyleczenia mukowiscydozy lepszym podejściem do jej leczenia jest opracowanie terapii, które pozwolą na zmianę jej przebiegu poprzez aktywne modyfikowanie pierwotnych zaburzeń wywołujących tę, ostatecznie śmiertelną, chorobę. W końcowej fazie badań klinicznych znajduje się obecnie kilka leków nowej generacji. Ich działanie skierowane jest na modyfikację, na różne sposoby, pierwotnych patofizjologicznych zaburzeń stwierdzanych w mukowiscydozie; 4 z nich zostały omówione w niniejszym artykule. Wszystkie wykazały aktywność kliniczną, mogącą potencjalnie zmienić przebieg choroby, nie tylko poprzez zahamowanie jej postępu, ale również poprzez poprawę wyników zastępczych wskaźników czynności płuc u chorych na mukowiscydozę. Ataluren ułatwia rybosomalny odczyt poprzez przedwczesne kodony terminacyjne podczas syntezy CFTR; VX-770 i VX-809 wpływają na zdolność CFTR do regulowania wydzielania chlorku. Denufosol stymuluje alternatywny kanał chlorkowy, hamuje wchłanianie sodu, zwiększa wydzielanie śluzu, a także zwiększa częstotliwość ruchu rzęsek. Denufosol jest lekiem wziewnym, a pozostałe 3 leki to preparaty doustne. Ta forma stosowania powinna przyczynić się do zminimalizowania obciążenia leczeniem chorych dotkniętych tą postępującą chorobą.